INFORMAZIONI MOLECOLARI
Informazioni molecolari
- Tipo
- Agonista selettivo del recettore MC4R della melanocortina · iniezione s.c. giornaliera
Il setmelanotide (Imcivree, Rhythm Pharmaceuticals) è un agonista selettivo MC4R, autorizzato dall’EMA per obesità genetica.
Perché lo valutiamo A
Autorizzato dall’EMA con dati di efficacia replicati nelle indicazioni genetiche. Valutazione A invece di S perché la popolazione è piccola e i dati di sicurezza a lungo termine sono ancora in corso.
Riferimenti
- POMC / LEPR Fase 321 partecipantiCambiamento del peso corporeo nell'obesità POMC/LEPR-deficiente — l'80% dei partecipanti POMC ha raggiunto ≥10% di perdita di peso a 1 anno
- Bardet-Biedl Fase 338 partecipantiObesità associata a SBB — riduzione media del BMI del 32% a 1 anno
Domande frequenti
- A cosa serve il setmelanotide?
- Trattamento orfano per obesità genetica causata da deficit di POMC, PCSK1 o LEPR, e obesità nella sindrome di Bardet-Biedl. È richiesta la conferma della variante genetica tramite test genetico clinico prima che l'autorizzazione sia applicabile.
- Il setmelanotide è autorizzato nell'UE?
- Sì — autorizzato dall'EMA dal 2021 come Imcivree per le indicazioni ristrette di obesità genetica. Non autorizzato per gestione generale del peso.
- Chi produce il setmelanotide?
- Rhythm Pharmaceuticals (USA), con distribuzione UE tramite canali consolidati di prodotti medici. Il farmaco è una terapia orfana ad alto costo, distribuita attraverso cliniche specializzate.
- Perché il setmelanotide non viene usato per perdita di peso generale?
- Il suo meccanismo (agonismo MC4R) è lo stesso alterato nei deficit genetici che tratta. Nella popolazione obesa generale la via è funzionale, quindi il rapporto beneficio-rischio non è stato stabilito al di fuori delle indicazioni genetiche.