Voie moléculaire par laquelle un médicament produit son effet thérapeutique.
Inclut l'identité de la cible (récepteur, enzyme, canal ionique), le mode de liaison (agoniste, antagoniste, allostérique) et la signalisation en aval. Un mécanisme plausible est nécessaire mais non suffisant pour l'efficacité — de nombreux composés au mécanisme élégant échouent en essais cliniques.