À quoi sert le setmélanotide ?

Traitement orphelin de l'obésité génétique due à un déficit en POMC, PCSK1 ou LEPR, et de l'obésité dans le syndrome de Bardet-Biedl. Confirmation du variant génétique par test génétique clinique requise avant que l'autorisation ne s'applique.

Le setmélanotide est-il autorisé dans l'UE ?

Oui — autorisé par l'EMA depuis 2021 sous Imcivree pour les indications étroites d'obésité génétique. Non autorisé pour la gestion générale du poids.

Qui fabrique le setmélanotide ?

Rhythm Pharmaceuticals (USA), avec distribution UE via les canaux médicaux établis. C'est une thérapie orpheline coûteuse, dispensée par cliniques spécialisées.

Pourquoi le setmélanotide n'est-il pas utilisé pour la perte de poids générale ?

Son mécanisme (agonisme MC4R) est le même que celui qui est perturbé dans les déficits génétiques qu'il traite. Dans la population obèse générale, la voie est fonctionnelle, donc le rapport bénéfice-risque n'a pas été établi en dehors des indications génétiques.

Setmélanotide — Peptidepedia

INFORMATIONS MOLÉCULAIRES

Informations moléculaires

Type: Agoniste sélectif du récepteur de la mélanocortine MC4R · injection s.c. quotidienne

Le setmélanotide (Imcivree, Rhythm Pharmaceuticals) est un agoniste sélectif du MC4R, autorisé par l’EMA pour l’obésité génétique.

Pourquoi nous le classons A

Autorisé par l’EMA avec données d’efficacité répliquées dans les indications génétiques. Classement A plutôt que S parce que la population est petite et les données de sécurité à long terme s’accumulent encore.

Autorisations réglementaires

USA	2020	sous Imcivree
UE	2021	sous Imcivree

RECONSTITUTION

Reconstitution

MATÉRIEL REQUIS

Eau bactériostatique (eau BAC)
Seringues à insuline (0,5–1 mL)
Tampons d'alcool
Flacon de peptide lyophilisé
Surface de travail stérile

PROCÉDURE

01Nettoyer soigneusement la surface de travail et les mains.
02Calculer le volume d'eau bactériostatique nécessaire pour la concentration souhaitée.
03Aspirer le volume d'eau BAC calculé dans la seringue.
04Injecter lentement l'eau le long de la paroi intérieure du flacon — pas directement sur le gâteau de poudre.
05Agiter doucement jusqu’à dissolution complète. Ne jamais secouer.
06Conserver le flacon reconstitué au réfrigérateur à 2–8 °C et utiliser sous 28 jours.

Procédure standard de reconstitution en biotechnologie. Toujours utiliser une technique stérile. Il s'agit d'un protocole de recherche, pas d'un avis médical.

Références

POMC / LEPR Phase 3 2020

21 participants

Changement de poids dans l'obésité POMC/LEPR-déficiente — 80% des participants POMC ont atteint ≥10% de perte de poids à 1 an
Bardet-Biedl Phase 3 2022

38 participants

Obésité associée au SBB — réduction moyenne de 32% de l'IMC à 1 an

Questions fréquentes

À quoi sert le setmélanotide ?: Traitement orphelin de l'obésité génétique due à un déficit en POMC, PCSK1 ou LEPR, et de l'obésité dans le syndrome de Bardet-Biedl. Confirmation du variant génétique par test génétique clinique requise avant que l'autorisation ne s'applique.
Le setmélanotide est-il autorisé dans l'UE ?: Oui — autorisé par l'EMA depuis 2021 sous Imcivree pour les indications étroites d'obésité génétique. Non autorisé pour la gestion générale du poids.
Qui fabrique le setmélanotide ?: Rhythm Pharmaceuticals (USA), avec distribution UE via les canaux médicaux établis. C'est une thérapie orpheline coûteuse, dispensée par cliniques spécialisées.
Pourquoi le setmélanotide n'est-il pas utilisé pour la perte de poids générale ?: Son mécanisme (agonisme MC4R) est le même que celui qui est perturbé dans les déficits génétiques qu'il traite. Dans la population obèse générale, la voie est fonctionnelle, donc le rapport bénéfice-risque n'a pas été établi en dehors des indications génétiques.