De moleculaire route waarlangs een geneesmiddel zijn therapeutische effect uitoefent.
Omvat de identiteit van het doelwit (receptor, enzym, ionkanaal), de bindingswijze (agonist, antagonist, allosterisch) en de downstream-signaaltransductie. Een plausibel mechanisme is noodzakelijk maar niet voldoende voor werkzaamheid — veel verbindingen met een elegant mechanisme falen in klinische studies.