MOLECULAIRE INFORMATIE
Moleculaire informatie
- Lengte
- 6 aminozuren
- Type
- Celpermeabel tetrapeptide · cardiolipine-bindend · mitochondriaal gericht
Aminozuursequentie
D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH₂ SS-31 (elamipretide / MTP-131) is een celpermeabel tetrapeptide ontwikkeld door Stealth BioTherapeutics. Bindt selectief aan cardiolipine in het binnenste mitochondriaal membraan, waardoor de elektronentransportketen stabiliseert. Het klinisch meest gevorderde mitochondriaal gerichte peptide.
Status
- Fase 3 (PROGRESS / SPIMM) loopt voor primaire mitochondriale myopathie
- Fase 2 / 3 werk in Barth-syndroom en droge AMD
- FDA Complete Response Letter in primaire mitochondriale myopathie (2024); hertindiening in afwachting van aanvullende data
Waarom we het B geven
Meerdere fase 2-trials met consistent functioneel signaal in mitochondriale ziekten. Het mechanisme is goed gekarakteriseerd en ondersteund door niet-redundante celbiologische data. Verhoging naar A wacht op een schone fase 3-uitkomst en regulatoire autorisatie.