FDA keurt FORZINITY (elamipretide) goed als nieuw geneesmiddel
De FDA heeft op 19 september 2025 FORZINITY (elamipretide hydrochloride) van Stealth Biotherapeutics goedgekeurd als een nieuw geneesmiddel (NDA 215244). Dit betreft een Type 1-aanvraag voor een nieuwe moleculaire entiteit, en de FDA heeft prioritaire behandeling verleend aan dit dossier. FORZINITY is het eerste FDA-goedgekeurde product op basis van elamipretide (ook bekend onder de onderzoekscode SS-31), een peptide-kandidaat die eerder door meerdere ondernemingen is onderzocht.
De goedkeuring is gebaseerd op het standaard FDA-beoordelingsproces voor innovatieve terapieën, zoals vastgesteld in de Federal Food, Drug, and Cosmetic Act. De prioritaire status duidt op potentiële significante klinische voordelen ten opzichte van bestaande behandelingen. De applicatie is via het FDA’s Drugs@FDA-register openbaar gemaakt.
Voor Nederlandse en Europese professionals: hoewel dit een FDA-goedkeuring is, kan dit een signaal zijn voor Europese regelgeving. Elamipretide staat niet op de EMA-goedkeuringslijst; patiënten in de EU zouden via compassioneel-use- of importroutes moeten gaan. De FDA-goedkeuring kan relevantie hebben voor het begrijpen van het regelgevingskader en de klinische gegevens die beschikbaar zijn voor deze stof.